Publicat acum 14 zile
O terapie genică experimentală încetinește progresia bolii Huntington, potrivit unui nou studiu
Factor Manipulare: --
- Studiul preliminar arată că terapia genică AMT-130 încetinește progresia bolii Huntington cu 75% după 36 de luni, fiind un pas important spre un tratament genetic pentru această afecțiune.
- Terapia a fost bine tolerată, iar compania UniQure intenționează să prezinte datele către FDA în 2026, cu posibilitatea lansării tratamentului în anul următor.
- Boala Huntington, o tulburare cerebrală rară, afectează până la 7 din 100.000 de persoane și nu are tratamente curente care să oprească progresia acesteia.
- Rezultatele studiului sunt promițătoare, dar există precauții datorită numărului limitat de pacienți și lipsei unui grup de control cu placebo.
0 articole